Fármacos candidatos para tratamiento de neurofibromas plexiformes inoperables en pacientes con neurofibromatosis tipo 1

Resumen

La neurofibromatosis tipo 1 (nf1) es una enfermedad autosómica dominante que provoca el desarrollo de tumores denominados neurofibromas, su prevalencia es de un caso por cada 3 000 personas aproximadamente. Su diagnóstico es principalmente clínico. Un neurofibroma plexiforme (np) es una neoplasia que afecta múltiples fascículos de un nervio y que crece a lo largo de los mismos, ocasionando la compresión de estructuras adyacentes. La transformación maligna ocurre hasta en 17% de los casos y se sospecha cuando hay un crecimiento rápido de los np, dolor de difícil manejo, consistencia dura del tumor y déficit neurológico de nueva aparición. Las metástasis a pulmones y hueso son las más frecuentes. El manejo quirúrgico de estas lesiones se dificulta frecuentemente por la complejidad anatómica de los tumores y estructuras afectadas. Hasta ahora, el mejor tratamiento para np inoperables sigue siendo controvertido. Nuevos fármacos han sido propuestos para lograr dicho objetivo; se espera que la terapia génica en un futuro no muy lejano pueda ofrecer una solución etiológica. En la presente revisión se proporciona información actualizada sobre nuevos fármacos candidatos para tratamiento de los np que afectan a sujetos con nf1.